Grâce à un essai clinique réalisé aux Etats-Unis, Aissam Dam, un garçon de 11 ans né sourd profond, peut désormais entendre la voix de ses parents et tout son environnement. Un succès mondial porteur d’espoir pour les patients souffrant d’une perte d’audition causée par des mutations génétiques 👏
Le handicap de Aissam Dam est assez rare : il est lié à un gène défectueux qui empêche la production d’otoferline, une protéine nécessaire aux cellules ciliées de l’oreille interne pour convertir les vibrations sonores en signaux chimiques envoyés au cerveau. L'intervention consistait à soulever partiellement son tympan, puis à injecter dans le liquide interne de sa cochlée un virus inoffensif qui avait été modifié pour transporter des copies fonctionnelles du gène de l’otoferline. Avec succès : les cellules ciliées ont alors commencé à produire la protéine manquante.
En France, un essai clinique baptisé Audiogene a été lancé pour tester un médicament de thérapie génique pour traiter chez des enfants une surdité héréditaire 😮
Doctissimo
Grâce à un essai clinique réalisé aux Etats-Unis, Aissam Dam, un garçon de 11 ans né sourd profond, peut désormais entendre la voix de ses parents et tout son environnement. Un succès mondial porteur d’espoir pour les patients souffrant d’une perte d’audition causée par des mutations génétiques 👏
Le handicap de Aissam Dam est assez rare : il est lié à un gène défectueux qui empêche la production d’otoferline, une protéine nécessaire aux cellules ciliées de l’oreille interne pour convertir les vibrations sonores en signaux chimiques envoyés au cerveau. L'intervention consistait à soulever partiellement son tympan, puis à injecter dans le liquide interne de sa cochlée un virus inoffensif qui avait été modifié pour transporter des copies fonctionnelles du gène de l’otoferline. Avec succès : les cellules ciliées ont alors commencé à produire la protéine manquante.
En France, un essai clinique baptisé Audiogene a été lancé pour tester un médicament de thérapie génique pour traiter chez des enfants une surdité héréditaire 😮
1 year ago | [YT] | 232